Droga em teste diminui proteína tóxica da doença de Huntington
O fármaco em ensaios clínicos mostrou ser capaz de diminuir a quantidade proteínas tóxicas no cérebro que causam a doença. Falta saber que impacto terá na progressão da doença.
O primeiro ensaio clínico com uma droga dirigida à doença de Huntington mostrou resultados positivos e foi bem tolerada pelos doentes. No ensaio clínico liderado pela University College London (UCL) foi possível baixar os níveis da proteína tóxica que afeta o sistema nervoso e causa a doença. Os resultados foram divulgados pela instituição, mas ainda não foram publicados em revista científica nem sujeitos à revisão por pares.
Os resultados deste ensaio clínico são um avanço importante para os doentes com a doença de Huntington e para os familiares”, disse, em comunicado, Sarah Tabrizi, diretora do Centro da Doença de Huntington, na UCL, e coordenadora do ensaio clínico.
“A chave agora é avançarmos rapidamente para um ensaio clínico maior para testar se o fármaco abranda a progressão da doença.”
A doença de Huntington é uma doença genética degenerativa causada por um único gene mutado. Este gene defeituoso é responsável pela produção de uma proteína, a huntingtina, que se mostra tóxica para o sistema nervoso. A ordem contida no gene defeituoso é levada até à “fábrica” de produção de proteínas por uma molécula-mensageira. O alvo do fármaco em teste — Ionis-HTTRx — é este mensageiro. O fármaco interceta a molécula-mensageira e destrói-a antes que esta chegue à “fábrica” com a mensagem da produção da proteína tóxica, conforme explicou o jornal britânico The Guardian.
A maioria dos doentes são diagnosticados na meia idade quando começam a aparecer os primeiros sintomas, como mudanças de humor, irritabilidade e depressão. A doença depois evolui para sintomas mais graves, como movimentos involuntários bruscos, dificuldades cognitivas, dificuldade em articular o discurso e em engolir. Para os portadores da doença existe ainda outra preocupação: há 50% de hipóteses que os os filhos possam ter a doença também.
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